Medida de resultado

Uma medida de desfecho, endpoint, medida de efeito ou medida de efeito é uma medida na prática ou pesquisa médica (principalmente ensaios clínicos) que é usada para avaliar o efeito, positivo e negativo, de uma intervenção ou tratamento. As medidas geralmente podem ser quantificadas usando tamanhos de efeito. As medidas de resultados podem ser relatadas pelo paciente ou reunidas por meio de testes de laboratório, como trabalho de sangue, amostras de urina etc. ou através do exame médico. As medidas de resultados devem ser relevantes para o alvo da intervenção (seja uma única pessoa ou uma população -alvo).

Dependendo do projeto de um estudo, as medidas de resultado podem ser resultados primários; nesse caso, o estudo é projetado para encontrar um tamanho adequado do estudo (através da randomização adequada e cálculo de potência). Os resultados secundários ou terciários são medidas de resultado que são adicionadas após o desenho do estudo ser finalizado, por exemplo, quando os dados já foram coletados. Um estudo pode ter várias medidas de resultado primário.

As medidas de resultado podem ser divididas em pontos de extremidade clínicos e pontos de extremidade substitutos, onde o primeiro está diretamente relacionado ao que o objetivo da intervenção e os últimos estão indiretamente relacionados.

Relevância

As medidas de resultado utilizadas nos ensaios devem considerar a relevância para o alvo do estudo. Em ensaios clínicos, essas medidas de importância direta para um indivíduo podem ser sobrevivência, qualidade de vida, morbidade, sofrimento, comprometimento funcional ou alterações nos sintomas.

As medidas de resultado podem ser divididas em pontos de extremidade clínicos que são diretamente relevantes para o alvo e os pontos de extremidade substitutos (também chamados de "medidas de proxy"), que estão indiretamente relacionadas. A morte por doença cardiovascular é um exemplo de endpoint clínico, enquanto as medições da pressão arterial, que normalmente não estão associadas a nenhum sintoma, é um endpoint substituto. Outros exemplos de pontos finais substitutos são lipoproteínas sanguíneas e densidade óssea.

Medidas compostas ou medidas combinadas são comuns na pesquisa clínica. A lógica é que a combinação de diferentes medidas de resultado fornece maior poder estatístico. Por exemplo, a medida composta morta ou gravemente ferida "é frequentemente usada em estudos de segurança rodoviária. Embora as mortes sejam mais fáceis de contar e sejam um resultado de importância indiscutível, elas também são muito menos do que o número seriamente ferido; muitos dos" gravemente seriamente Ferido "não terá experimentado um grande evento de vida. No entanto, medidas compostas devem ser usadas com cuidado, principalmente quando os pontos de extremidade substitutos são incluídos. Um efeito estatisticamente significativo de uma medida composta pode ser explicada apenas pelos efeitos de um endpoint substituto ou uma variável Isso é menos relevante. Também é possível que medidas compostas possam mascarar efeitos negativos do tratamento de resultados realmente importantes, como morte ou eventos cardiovasculares.